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El trasplante de células madre hematopoyéticas puede ser una terapia curativa para niños y adultos jóvenes con enfermedades inmunológicas, hematológicas y metabólicas, así como para pacientes con algún cáncer que no hayan respondido a la quimioterapia estándar.

El programa de Trasplante pediátrico de células madre se estableció en el Lucile Packard Children’s Hospital Stanford en 1986. Desde entonces, hemos realizado trasplantes a más de 900 pacientes.

El programa se encuentra en una Unidad de trasplantes de célula madre de 12 camas con aire filtrado por filtros HEPA y un equipo de enfermería dedicado, en el primer piso del Lucile Packard Children’s Hospital Stanford. Este programa está creciendo y se pasará a una unidad nueva de 24 camas. Ahora que está abierto el Laboratorio Stanford para Medicina Celular y Genética, el programa puede producir las células requeridas tanto para las terapias celulares como para las genéticas.

Este programa es miembro activo del , el  y la Bone Marrow Transplantation Clinical Trials Network Tratamos a nuestros pacientes ya sea con base en el estándar de los protocolos de atención o de investigación para enfermedades y afecciones que no tienen terapias establecidas. Todos los protocolos de investigación han sido aprobados tanto por la Oficina de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) como por el Consejo de Revisión de Investigación de Stanford. Todos los médicos tratantes del programa están certificados en hematología, oncología o inmunología, y están certificados por la Fundación para la Acreditación de Terapia Celular, (FACT, por sus siglas en inglés)

Nuestros objetivos principales son los siguientes:

• mejorar la efectividad y seguridad del trasplante de células madre
• desarrollar estrategias para tratar a los pacientes y a las enfermedades que en la actualidad no pueden ser tratadas satisfactoriamente por medio del trasplante de células madre

Actualmente estamos desarrollando varias teorías innovadoras que incluyen las siguientes:

• un régimen preparatorio mediado por anticuerpos para el trasplante de células madre hematopoyéticas que no requiera ni quimioterapia ni radiación, eliminando así los efectos secundarios asociados con el uso de las mismas
• linfocitos T reguladores (células TR1) que están siendo evaluados por su capacidad de prevenir la enfermedad injerto contra huésped crónica en el trasplante de células madre no compatibles
• regímenes preparatorios innovadores con dosis de ciclofosfamida reducidas, o sin las mismas, para reducir o eliminar los efectos secundarios asociados con la ciclofosfamida

Al inaugurar el , se están desarrollando ensayos clínicos de prueba de concepto, de fase clínica 1, con técnicas de edición y transferencia de genes para tratar a pacientes con diversas enfermedades, que incluyen las siguientes:

• pacientes con anemia depranocítica, que recibirán tratamiento de trasplante de células madre hematopoyéticas propias que han sido editadas para reemplazar el gen de la anemia depranocítica con el gen normal de la hemoglobina
• pacientes con síndrome IPEX, una enfermedad genética por mala inmunorregulación, que recibirán tratamiento de infusión de linfocitos T propios que han sido transducidos con un vector lentiviral que contiene el gen FOXP3 normal seguido del autotrasplante de células hematopoyéticas transducidas con el mismo vector lentiviral con FOXP3
• pacientes con leucemia mielógena, que recibirán células TR1 como medios para reducir la enfermedad injerto contra huésped aguda y también como inmumoterapia para su leucemia mielógena

La investigación preclínica y del desarrollo ha sido asumida por los miembros de la  y otros científicos de la Universidad de Stanford. El Laboratorio Stanford para Medicina Celular y Genética de Stanford hace posible que la investigación preclínica se traduzca directamente a ensayos clínicos de prueba de concepto y fase clínica 1 en el Lucile Packard Children’s Hospital Stanford.

La enfermedad del paciente, la fuente de las células madre hematopoyéticas utilizadas para el trasplante, el donante de las células madre y el historial clínico del paciente determinan su trasplante clínico de células madre. El donante de células madre puede ser el mismo paciente (autotrasplante) o alguien más (alotrasplante). Las células madre pueden venir de la médula ósea, la sangre periférica o la sangre del cordón umbilical. La enfermedad del paciente y su historial clínico determinarán la terapia específica que recibirá antes del trasplante. Normalmente, se hospitaliza a los pacientes durante uno o dos meses dependiendo de su estado clínico. Después de la alta, los pacientes tendrán visitas de seguimiento en la clínica ambulatoria, inclusive la clínica de seguimiento de largo plazo.

Apoyo al paciente y a la familia

Reconocemos que un trasplante presenta una enorme carga emocional, financiera, psicológica y logística para los pacientes y sus familias. Además de un dedicado equipo de enfermería de hospitalización y ambulatorio, el programa proporciona apoyo multifacético para los pacientes y sus familias, que incluye a dedicados trabajadores sociales y especialistas de Child Life; una escuela situada en el hospital; terapia física ocupacional y de la dicción; y apoyo espiritual. Nuestros trabajadores sociales también realizan sesiones de terapia en grupo para las familias. La escuela situada en el hospital es una colaboración única entre el hospital y el Distrito Escolar Unificado de Palo Alto que permite que los pacientes jóvenes sigan su trabajo escolar durante el trasplante y que ayuda en su transición de vuelta a su escuela original.

Además, la recién renovada Ronald McDonald House está disponible para alojar a los pacientes y a sus familias. Un autobús gratuito está disponible para transportar a los pacientes y a las familias de la casa al hospital.